Rijetko, ako ikad, virus AIDS-a smatra se spašavanjem. Međutim, virus koji je prouzročio više od 30 milijuna smrti mogao bi biti odgovoran za spašavanje života šestero djece s teškim nasljednim bolestima: metakromatska leukodistrofija i Wiskott-Aldrichov sindrom, prema dva klinička ispitivanja San Raffaele Telethon Instituta za gensku terapiju (TIGET ) u Milanu, Italija, objavljena u časopisu Science. "Mislimo na HIV kao ozbiljni virus, ali na kraju dana možete ga koristiti kako biste učinili ono što želite učiniti", rekao je dr. Demetre Daskalakis. , medicinski direktor za program HIV ambulantne skrbi na bolnici Mount Sinai u New Yorku, koji nije bio povezan s studijom. "Ako odvojite HIV i dostavite genetski element u stanicu, možete koristiti HIV mehanizam za vašu korist." Talijani znanstvenici iz TIGET-a 1996. godine počeli su istraživati mogućnosti manipuliranja virusom AIDS-a radi liječenja genetske defekte koji uzrokuju metakromatsku leukodistrofiju i Wiskott-Aldrichov sindrom. Godine uspješnog laboratorijskog rada omogućile su istraživačkom timu testiranje tehnike na 16 bolesnika: šestero djece s Wiskott-Aldrichovim sindromom i 10 djece s metakromatske leukodistrofije.
Oba poremećaja nastaju zbog nedostatka proteina. Kada je nedostatak u živčanom sustavu, djeca mogu razviti metakromatsku leukodistrofiju. Ako je nedostatak u imunološkom sustavu, djeca mogu razviti sindrom Wiskott-Aldrich.
Ova nova tehnika uzima virus HIV-a i rekonstruira je u nosač za terapeutski gen stvoren od TIGET-a, koji omogućuje stanicama da obnove nestale bjelančevine. Korisni dijelovi originalnog virusa HIV-a se čuvaju i kombiniraju s terapeutskim genom da bi stvorili cjepivo. "HIV je stvarno dobar vektor, stroj za genetski inženjering, a [ti istraživači] iskoristili su to", rekao je dr. Sc. Daskalakis. "Oni su iskoristili ovaj mehanizam i dopustili im da im pomognu."
Manipulirani virus kombinira se s matičnim stanicama preuzetim iz koštane srži pacijenata. Ove modificirane matične stanice, opremljene rekonstruiranim virusom HIV-a, zatim se ubrizgavaju natrag u pacijentovu srž.
Jednom unutar, matične stanice mogu reproducirati, stvarajući više terapeutskih stanica i širiti se po cijelom tijelu. Ovaj proces je dovoljan da liječi Wiskott-Aldrichov sindrom, jer poremećaj izravno utječe na krvne stanice koje se liječe novim matičnim stanicama. Međutim, metakromatska leukodistrofija se ne izliječi sve dok modificirane matične stanice ne dođu do mozga, gdje proizvode čak i više proteina koji pacijenti s tim bolestima nedostaju. Jednom unutar mozga, modificirane matične stanice također mogu transformirati oštećene stanice u same terapijske stanice.
Prvih šest pacijenata, tri sa svakim poremećajem, pokazale su značajne prednosti terapije, prema dvjema istraživanjima.
Budućnost liječenja genetskog poremećaja
Istraživači su uvjereni u ovaj postupak kao način liječenja ovih dvaju uvjeta, ali još je potrebno više istraživanja zbog malog uzorka. Međutim, znanstvenici TIGET-a također se nadaju da će ova metoda inženjerijskih matičnih stanica u budućnosti još više raširiti upotrebu.
"Do sada nikada nismo vidjeli način inženiranja matičnih stanica pomoću genske terapije koja je jednako učinkovita i sigurna kao ova jedan ", rekao je dr. sc. Eugenio Montini, koji je koordinator molekularne analize stanica pacijenata objavio press release." Ovi rezultati omogućuju nove terapije za druge uobičajene bolesti. "
" Teoretski, sve što je nedostatak enzima može se tretirati ovim mehanizmom. Polje je otvoreno za ovo ", zaključio je dr. Daskalakis. "Važan dio je taj što se ovaj virus može sigurno koristiti za genetsko inženjerstvo."
