Transplantacija matičnih stanica za MS: HALT-MS probni otvori za svoju sljedeću fazu

Dave Bexfield sudjelovao je u fazi 2 HALT-MS-a i vidio dramatična poboljšanja u simptomima MS-a. Fotografije ljubaznošću Davea Bexfielda

Nekoliko godina Prije svega, svako zdravlje je izvijestilo o kliničkom ispitivanju pod nazivom HALT-MS. Ova tekuća studija jedan je od nekoliko posljednjih godina kako bi istražio transplantaciju matičnih stanica za multiplu sklerozu (MS) u kojoj se vlastite matične stanice dobivaju prije nego što se kemoterapija daje u potpunosti uništiti imunološki sustav, stanice su unešene u tijelo.

HALT-MS je jedno od najistaknutijih tekućih pokusa koji uključuju transplantaciju matičnih stanica za MS, a njegovi su istraživači imali predodžbu o tome da transplantacija bude glavni tretman za MS. Ali prvo, oni trebaju izravno usporediti transplantaciju s najboljim tretmanima na bazi lijekova koji su trenutačno dostupni - što je točno ono što će učiniti fazu 3 pokusa.

Bilo da ste potencijalno zainteresirani za sudjelovanje u budućim kliničkim ispitivanjima ili samo željan kako bi saznali gdje se MS liječenje može krenuti, ovdje je pregled onoga što znanstvenici nadaju da će naučiti u sljedećoj fazi studije i što to može značiti za sudionike.

Obećanje matičnih stanica

Ideja za transplantaciju matičnih stanica je da zamijeni neispravan imunološki sustav - u slučaju MS-a, koji napadne mijelinske oblice živaca - s onim koji ispravno prepoznaje ove živce kao tkivo tijela i ne napada ih. Ponekad se naziva "ponovnim pokretanjem" imunološkog sustava, a nada je u svakom slučaju da "novi" imunološki sustav nikad ne počinje napadati živčane stanice onako kako je stari učinio.

Pokazano je da su transplantacije matičnih stanica to učinile s mješovitom učinkovitosti. U istraživanju objavljenom u travnju 2017. u časopisu JAMA Neurology , istraživači su otkrili da je u skupini od 281 osobe s MS-om - od kojih je većina imala progresivne oblike MS-a - koji su liječili od 1995. do 2006. 46 posto nije imalo napredovanje bolesti u pet godina nakon transplantacije. Manje osobe i oni s MS-om koji je pogođavao recidiv, imali su veću vjerojatnost da će njihova bolest prestati s postupkom.

Transplantacija matičnih stanica također dolazi s nekim rizicima, uključujući nizak broj krvnih stanica, infekcije, probavne probleme, krvne ugruške, bol i čak i smrt. Međutim, Michael Racke, neurolog na Medicinskom centru države Ohio State University u Columbusu i istraživač u HALT-MS suđenja, kaže da je učinkovitost i sigurnost transplantacija matičnih stanica nastavila poboljšavati od 2006., kada su prvi ispitanici bili pregledani za upis u fazu 2 HALT-MS-a.

Od tri glavna ispitivanja koja su posljednjih godina objavila rezultate - uključujući i HALT-MS - pokazali su se oko 70 posto uspjeha u zaustavljanju aktivnosti bolesti pet godina nakon postupka. Aktivnost je mjerena ili zbog relapsa, progresije onesposobljenja ili pojave novih lezija na MRI. "Kao i kod svih lijekova, mi samo nastavljamo poboljšati ono što radimo", kaže dr. Racke, ističući da stopa smrtnosti transplantacija matičnih stanica smanjila se s oko 3,5 posto prije 2006. na oko 0,3 posto od tada.

Transplantacija matičnih stanica: "teška cesta"

Jedan sudionik u drugoj fazi HALT-MS bio je Dave Bexfield, novog Meksika koji je dijagnosticiran s MS prije 11 godina u dobi od 37 godina. On je osnivač i urednik ActiveMSsa, mjesto podrške za osobe s MS-om s jakim fokusom na fitnes koji pokriva i znanstvenu literaturu o transplantaciji matičnih stanica.

"Bio sam očajan", kaže Bexfield iz njegovog tjelesnog stanja kad se upisao na suđenje 2010. godine. Tijekom proteklih šest mjeseci, povremeno je otišao pomoću štapa da koristi šetača cijelo vrijeme, a njegova ruka spretnost i spoznaja se brže pogoršala. Morao je trenirati sa svojom sestrom, fizioterapeutom, kako bi mogao neometano pješačiti 100 metara kako bi se kvalificirao za suđenje, koje je tada stvorio "veliki, glavni stres".

Cijeli proces transplantacije, kaže Bexfield, bio je "tvrdi put", zbog stalnih testova, a posebno kemoterapijskih lijekova uključenih tijekom trotjednog boravka u bolnici. Nakon prvog tjedna, tijekom kojeg je dana kemoterapija, još uvijek se osjećao "prilično pristojan". Zatim, kaže, "kemoterapija je stvarno počela ulaziti. Bio sam u krevetu oko četiri dana ravno", a jednom je izišao iz Međutim, Bexfield je postupno popravio tijekom ostatka svog boravka i uspio izbjeći ozbiljnu infekciju - nešto što istraživači traže kada imunološki sustavi sudionika budu ugroženi. Čak i nakon što je ispražnjen, Bexfield kaže: "Vaš imunološki sustav je tako nizak, morate biti jako pažljivi o svakoj hrani koju jedete, tko to vidite. U osnovi sam bio izoliran. "

Dramatična poboljšanja koja je doživio nakon postupka, kaže Bexfield, više su nego za rizike i neugodnosti koje je podnio. "U prvih nekoliko mjeseci otišao sam od jedva hodanja da bih mogao hodati 500 metara." Njegova magla neizbježila se, a njegova snaga je poboljšana "na svakoj razini".

Ta poboljšanja trajala su oko četiri godina, nakon čega, kaže Bexfield, "primijetio sam da moje noge ne rade baš kao dobro." Sada je natrag na korištenje hodalice cijelo vrijeme, ali u svim područjima osim hodanja, još uvijek se osjeća puno bolje nego što je učinio prije presaditi. "Ja ću učiniti ovaj tretman 100 puta više. Bilo je to vrijedno ", kaže on."

"Sljedeća faza: BEAT-MS

Kada HALT-MS počne početak faze 3. faze (zvan BEAT-MS) početkom 2018, kaže Racke, upisati oko 120 sudionika , dobi od 18 do 50 godina, s MS-om za relapsno-remitiranje. Da bi se kvalificiralo za suđenje, on kaže da morate uspjeti postići uspješne ishode na dvije različite terapije koje mijenjaju bolest, kao što pokazuje relapsa na jednu i MRI aktivnost s druge strane.

Oko polovice sudionika će biti slučajno dodijeljena za primanje transplantacija matičnih stanica, dok će druga polovica dobiti najbolju moguću terapiju lijekovima, kako se određuje pojedinačno. Sudionici u obje skupine bit će praćeni pet godina.

Racke ističe da će, pored promatranja ishoda povezanih s bolesti, faza 3 također usporediti troškove liječenja u obje skupine. Primjećuje da su mnogi tretmani lijekova za MS koštao čak 70.000 do 90.000 dolara godišnje, dok su troškovi transplantacije matičnih stanica u državi Ohio tijekom 2. faze bili između 40.000 i 100.000 dolara - s blagotvornim efektima koji su trajali godinama.

Ono što je još važnije istaknuti je, kaže Racke, da su transplantacije matičnih stanica "značajno bolje" u pacijenata koji su zapravo bili mnogo gori. Dakle, to će nadamo biti nešto što bi, niz cestu, moglo biti značajna opcija za ljude koji imaju jako lošu MS ".