Ja ću biti prvi koji će reći da ljudi iz FDA imaju težak posao. Njihova je odgovornost zaštititi javnu sigurnost i zasigurno ne podnositi one od nas koji su bolesni lijekovima koji nude lažnu nadu ili ogroman rizik. A kad je riječ o razmatranju novih lijekova na odobrenje, znam koliko žele to ispravno dobiti prvi put. Posljednje što im je potrebno je da moram povući drogu s tržišta nakon što su ljudi ozlijeđeni nanoseći štetu vjerodostojnosti FDA Kongresa.
Sve to dobivam, a ono što slijedi nije napisano bez poštovanja. Ali moj pogled na neki drugi dan u Washingtonu, u procesu razmatranja novih lijekova protiv raka, ostavio me je osjećaj da FDA radi previše konzervativno kada je u pitanju potencijalno spašavanje života ili lijekove koji produljuju život.
Također su mi bili jasni njihovi savjetnici (ili barem većina njih) nisu bili tako obrazovani kao što bismo očekivali. Činilo se da nisu upoznati s novom znanosti koja se razmatra, kao is potrebama zajednice koja bi imala koristi. To je bio slučaj kada je nova primjena lijeka na Genasense za CLL bila osuđena od strane Savjetodavnog odbora za onkološki lijek i od strane voditelja raka FDA-e.
Moja neposredna reakcija bila je da je došlo do nepravde. A lica nekolicine stručnjaka za leukemiju nacije potvrdila su to, kako je saslušanje završilo. Pa što da radim? Je li to samo gubitak za ljude poput mene sa CLL-om, ili postoji li veća zabrinutost koja bi mogla otežati bilo što drugo nego prolazak lijekova protiv raka koji će biti odobreni? Jesu li kongresne zabrinutosti vezane uz sigurnost na droge stavljale toliko pritiska na FDA da je bar previsok?
Jesam li svi vlažni?
Pozvao sam VP zakonodavne poslove s tvrtkom Leukemia & Lymphoma (LLS) saznati. Odgovor nije bio ni, uopće. Prema mišljenju Georgea Dahlmana, iako ne podržavaju bilo kakvu primjenu lijekova, općenito se osjećaju FDA-ini savjetodavni odbori za droge i sam FDA nemaju dovoljno stručnih znanja kada je u pitanju preispitivanje predloženih tretmana raka koji bi mogli ponuditi dodatnu naknadu za liječenje. I oni brinu da droga tvrtke neće naprijed naprijed s novim drogama s vladom uzimajući takav konzervativni, a možda neinformirani pristup. Stručnjaci za razvoj lijekova s kojima sam razgovarao (znanstvenici koji se brinu o spašavanju života) sada su sve manje obeshrabreni. Ja sam, kao pacijent i pacijentov odvjetnik, i obeshrabren sam.
Pitao sam LLS da mi kažem i da mi kažemo kao pacijente kako naši glasovi mogu pomoći. Ima li kongresnih predstavnika i senatora s kojima bismo trebali razgovarati? Hoće li nas vodstvo FDA slušati?
Zbog mojih poslovnih pothvata, postoji nekoliko stvari koje biste trebali znati. HealthTalk je u prošlosti izradio programe liječenja CLL-a koji su bili sponzorirani neograničenim potporama Genti, razvojnom programeru Genasense. Iako ne postoje aktualni ili planirani programi, trebali biste znati da postoji mogućnost budućih programa. Osim toga, sada vodim tvrtku pod nazivom Patient Power koja je dobila neograničenu potporu Genti kako bi olakšala putovanje tri osobe (ja, član obitelji obitelji pacijenta CLL-a i još jedan CLL pacijent) na javnu raspravu prošlog tjedna. I kod HealthTalk-a i kod pacijentice, Genta nije potaknula niti imala nikakvu kontrolu ili utjecaj na ono što kažemo ili pišemo.
Govoreći osobno, kao pacijent CLL, nemam ništa za dobitak kad je Genasense odobren. Trenutno, ne trebam lijek. Svakako, postoje i drugi pacijenti koji to trebaju. Ali staviti to na stranu za minutu, što je s sljedećim sluhom o drogi? Hoće li panela jasno razumjeti probleme i imati stručnost u relevantnom području raka, i hoće li FDA vodstvo lijekova protiv raka razumjeti? Ako to ne učinite, hoće li vam neko vrijeme (ili možda senator ili kongresni rep može biti potrebno) tretman koji vam je potreban? Zbog hladne vode koja se sada baca na razvoj lijekova? Zabrinut sam.
Još jedna stvar: jako mi je drago što imam priliku svjedočiti na nedavnom saslušanju FDA komisije. Slušali su se s poštovanjem, a bilo je to vrlo otvoreno saslušanje. Ali bio je dio procesa koji se činio nepropisno iza zatvorenih vrata. Kako je saslušanje završilo, ispitivao sam dužnosnika FDA-e o tome koga su se približili za stručnost CLL-a. Rekla je da imaju telefonske razgovore s konzultantima CLL, ali da su bili pod sporazumima o povjerljivosti i zabranili otkrivanje tko su oni ili kako je FDA savjetovala. Rekla je da ću morati odobriti tvrtku koja podnosi zahtjev za dobivanje dodatnih informacija. Provjerio sam tvrtku i rekli da imam dopuštenje.
Sad ću se vratiti FDA-u da saznam više o tom procesu i podijelim ga s vama. Samo pokušavam saznati je li proces prekinut i nada za nove lijekove je u opasnosti. Ostanite podešeni i javite mi što mislite.
-Andrew
Ažuriranje:
Zapravo počinjemo nešto ovdje. Ljudi iz cijelog svijeta (doslovno) me privode u ovu temu. Zadržimo ga i stvarno dobijemo riječ. Recite drugima da dođu ovamo i potiču ih da napuste komentar, a veliki psi ih promatraju i čitaju! Idite na digg.com i u gornjem desnom kutu pronaći ćete značajku pretraživanja, upišite CLL i trebala bi vam pokazati članak pod naslovom "Ima li FDA nedostatak stručnjaka za odobravanje lijeka?" Jednostavno kliknite gumb koji glasi "digg it". Više ljudi koji glasaju za blog više će ljudi čitati!
