PONEDJELJAK, 10. prosinca 2012 - Prije godinu dana izgledalo je kao da je Emily Whitehead, pametna i živa Philadelphia sedmogodišnja djevojčica, star, suočio se s neposrednom smrću. Već neko vrijeme mlada djevojka se borila protiv akutne limfoblastične leukemije, agresivnog oblika bolesti koja se obično tretira kemoterapijom i drugim dugotrajnim lijekovima. Iako je u početku reagirala na standardne tretmane za njezinu leukemiju, Emily se neprekidno oporavlja, najprije u listopadu 2011., a potom opet u veljači 2012.
"Rekli su nam da smo došli do 48 sati donošenja odluke ili je mogla početi imali su neuspjeh organa ", rekao je Tom Whitehead, Emilyov otac u video snimljenoj Dječjoj bolnici u Philadelphiji.
Tako se s Emilyjevim roditeljima okrenuo Dječja djeca zbog onoga što njihovi liječnici kažu je probirno liječenje leukemije pomoću bio- T-stanice su limfociti, bijele krvne stanice koje su sastavni dio sposobnosti imunološkog sustava da se bore protiv B-stanica leukemije. Emilyove T stanice su dizajnirane da "idu iza stanica raka i ubiju ih", rekao je pedijatrijski onkolog Stephan Grupp, PhD, u Dječjoj bolnici u Philadelphiji u videu.
Budući da se Emily liječila u bolnici u travnju 2011., ostao je bez raka, a njezina se leukemija smatra punom remisijom. Ovog prošlog lipnja vratila se kući, a od tada je bila zdrava i vratila se u školu. "Provjerili smo njezinu koštanu srž za mogućnost bolesti u dvije točke", rekao je dr. Grupp. "Provjerili smo joj tri mjeseca i sada šest mjeseci nakon liječenja, a ona nema nikakvu bolest". Dodano je Grupp: "Moramo liječiti veći broj pacijenata prije no što shvatimo koliko bi stopa uspjeha mogla biti."
Liječenje koje je Emily primila, poznata kao CTL019 ili CART19, razvijena je za naprednu leukemiju koja ne reagira na standardne tretmane. Dok velika većina pacijenata s pedijatrijskim leukemijom reagira na kemoterapiju, Emily je među malim udjelom koji ne vidi trajne rezultate i u kome B stanice skliznuše prošlosti kemoterapijskim tretmanima. Prema Nacionalnom institutu za karcinom, podjela National Institutes of Health, akutna limfoblastična leukemija je najčešći dijagnosticirani rak kod djece, što predstavlja 23 posto dijagnoze raka kod onih mlađih od 15 godina. U Sjedinjenim Državama dijagnosticira se približno 30 do 40 osoba po milijunu ove vrste leukemije godišnje.
Prava nada za pacijente s rakom dječjeg raka?
Neki stručnjaci ostaju skeptični o obećanju liječenja koju je Emily primila. John Letterio, MD, pedijatrijski onkolog Sveučilišnih bolnica Rainbow Babies & Children's Hospital u Clevelandu, kaže da nije siguran hoće li tretman biti uspješan u svakom pacijentu. "Ali da biste vidjeli kompletne odgovore u nekoliko pacijenata, ovaj rani razvoj vrlo je vrlo obećavajuće, a sugerira da će primjena toga biti značajna i zasigurno će za mnoge pacijente pružiti mogućnost liječenja gdje nema drugih."
Znanstvenici koji rade s Gruppom izjavili su da je ovaj tretman T-stanica već neko vrijeme u razvoju. U ranoj kliničkoj studiji provedenoj u kolovozu 2011., liječenje se pokazalo učinkovitim u 9 od 12 odraslih osoba s kroničnom limfocitnom leukemijom ili CLL. No, postoje ozbiljni nedostaci. Ubrzo nakon primitka T stanica, Emily je postala teško bolesna. T-stanice su previše aktivirale Emilyjev imunološki sustav, a dijete je poslano na intenzivnu njegu. Grupp je propisao dva lijekova koji pomažu u cilju imunološkog odgovora, koji su djelovali kako bi se suprotstavili toksičnim učincima liječenja T stanica, a sada je Emily potpuno oporavila."Od tada je bila sjajna, bila je sretna i zdrava i vratila se u školu u jesen", rekla je Emilyina majka, Kari Whitehead u videu. "CART19 je zaista bila jedina opcija za Emily, i iako nismo bili sigurni kako će to raditi, jer je bila prva dijete, još smo se osjećali upisivanjem na suđenje - čak i ako to nije uspjelo - da bi im dala malo više informacija, i iz tog će se razloga naučiti nešto i biti u stanju pomoći drugoj djeci. "
