WEDNESDAY, 13. ožujka 2013. - Genska terapija koja štiti hrskavicu mogla bi jednog dana liječiti osteoartritis, stanje koje utječe na više od polovice starenja stanovništva, prema istraživanju objavljenom u časopisu Znanstvena translacijska medicina.
Osteoartritis (OA) prirodni je odgovor na slom zajedničke hrskavice - spužvastog materijala koji čuva kosti od trljanja jedni protiv drugih. Kako se hrskavica razilazi zbog starosti ili zbog ozljede, ta se prepreka razbije i trenje uzrokuje bol. Jedini lijek je zamjena zglobova, što može rezultirati kirurškim komplikacijama. Ova genska terapija usporava razvoj bolesti kod miševa. "Otkrili smo da genska terapija štiti od osteoartritisa", kaže dr. Sc. Brendan Lee, genetičar na Baylor College of Medicine i koautor studije. "Čak i ako odgodite zamjenu zgloba za 10 godina, možda ćete imati veliki utjecaj na kvalitetu života, kao i za dolara za zdravstvenu zaštitu."
Dr. Lee i njegov tim usmjerili su specifični gen unutar zglobne hrskavice zvane proteoglikan ili PRG4. Ovaj gen je odgovoran za proizvodnju lubrikina, proteina koji podmazuje zglob i štiti hrskavicu od posljedica starosti. Znanstvenici su ubrizgali zajedničke oštećene miševe s PRG4 koji su se nalazili unutar virusa, koji su širili gen na cijelom području i stimulirali proizvodnju lubrikana. Dodatni podmazivač značajno je usporio razvoj OA-e bez ikakvih primjetnih nuspojava.
"Uvijek morate brinuti da ako nešto previše učinite utječu na kostur", kaže Lee. "Prema našim saznanjima, nije se činilo da ima negativan učinak pretvaranja previše maziva u hrskavicu tih miševa."
Leeov pristup genskoj terapiji nešto je novo. Većina istraživanja OA fokusira se na inhibiciju osteoartritisa nakon što je počela - ne zahvaćajući bolest prije početka. Istraživači su došli s idejom dok su proučavali skeletne poremećaje uzrokovane rijetkim genetskim defektima. Odlučili su simulirati poremećaje "razbijanjem" različitih gena dok nisu mogli odrediti onaj koji je doprinio osteoartritisu.
"Ako prekine motor, vaš automobil se više ne pokreće, tako da znate da je motor odgovoran za pokretanje automobila , Kaže Merry Ruan, doktorant i genetičar na Baylor College of Medicine i glavni autor studije. "Ako razbijete gen i nešto ne pođe, znate za koji je gen odgovoran."
Nalazi su važni, međutim, Brian Walitt, MD, reumatolog na Medicinskom centru Georgetown University, koji nije bio povezan s istraživanjem , upozorava čitatelje da primjenjuju studije na životinjama u ljudskim uvjetima. "hrskavica štakora nije ljudska hrskavica, a zglobovi štakora nisu ljudski zglobovi", kaže dr. Walitt. "Moramo biti oprezni pogotovo u uzimanju previše uzbuđenih studija koje nisu u ljudi. Morate biti čuvani u vašem entuzijazmu. "
Lee se slaže s Walittom, rekavši da je jedna od slabosti studije njegova oslanjanja na životinjski model. Čak i ako je terapija na kraju odobrena za ljudsku uporabu, kaže Lee, to bi moglo samo usporiti gubitak hrskavice, a ne regrow it. To znači da ljudi koji već pate od osteoartritisa neće dobiti puno olakšanja od genske terapije. "Najslabiji dio je da u smislu otkrića još uvijek ne mislimo da bi bilo dovoljno za regeneraciju hrskavice", dodaje Lee , "Za ljude koji imaju bolest kasne faze, ova terapija neće biti dovoljna."
Znanstvenici iz Baylora planiraju testirati tretman u konjima do 2014. godine, a potom kasnije premještati na primatike koji nisu ljudi, ako su pokusi uspješni. Dugoročni cilj je liječenje OA u kliničkom ispitnom stadiju, i to nije zadatak koji mogu sami raditi. Istraživači kažu da industrija mora doći zajedno i dijeliti napredak u tehnologiji kako bi stvorio sveobuhvatan plan liječenja.
"Kao čest kao osteoartritis, ne postoji terapija koja značajno mijenja tijek bolesti", kaže Ruan. "Ne možete samo dati nekome lijekove kako biste riješili problem."
