Multipla skleroza, autoimuna bolest koja napada mozak i leđnu moždinu, je podmukao. To uzrokuje simptome u rasponu od ograničenog kretanja do dubokog umora. No, medicinski tretmani koji usporavaju progresiju bolesti sada su dostupni, a više su u iskušenju. Ispod je vijest o najzahtjevnijim tretmanima u nastajanju …
Multipleks skleroza (SM) obično napada ljude u vrhuncu svog života - između 20 i 50 godina - koji utječu na njihovu ravnotežu, govor i koordinaciju mišića. "Za žene, to je kada donose odluke o karijeri, braku i rođenju ", kaže dr. Tim Coetzee, glavni istraživač Nacionalnog društva za multiple sklerozu.
Progresivna upalna bolest, MS uništava masnu membranu nazvanu myelin, koja štiti živčanih vlakana u središnjem živčanom sustavu ili mozgu i leđnoj moždini. Nakon uništavanja mijelinske ovojnice, poremećaji živaca se prekidaju, što rezultira simptomima koji se kreću od obamrlosti do gubitka vida do paralize. "Nepredvidljivost MS-a - njegov znak - može predstavljati mnoge izazove za kretanje naprijed svojim životima, ne manje od toga je mogućnost povećanja ograničenja ", kaže on.
Neki, na primjer, možda moraju ponovno razmotriti njihovu sposobnost brige o djetetu ili zadržati posao.
Bolest utječe na 2-3 puta kao i mnoge žene kao muškarci i 400.000 ljudi u Sjedinjenim Državama, prema Nacionalnom društvu multiple skleroze.
Istraživači nisu sigurni zašto su žene sklonije MS-u. Neki spekuliraju da genetika i ženski hormoni mogu igrati ulogu, kaže neurolog Robert Glanzman, globalni razvojni lider za ocrelizumab za Pharma Development u Hoffmann-La Rocheu u Nutley, NJ.
Ipak, unapređivanje istraživanja vraća kontrolu u ruku bolesnika. "" Istraživanja su omogućila ranije i brže dijagnoze ", kaže Coetzee. "To otvara mogućnosti za ranije liječenje terapijama koje modificiraju bolesti, najbolji način za sprečavanje budućih aktivnosti bolesti".
"Također je dovelo do liječenja specifičnih simptoma, kao što je sposobnost borbe protiv umora ili poboljšanje šetnje, "Prije odobrenja [FDA] prvog od terapija koje modificiraju bolest - interferon beta-1b 1993. godine - [liječnici su imali] nikakve mogućnosti za modificiranje i usporavanje progresije bolesti", kaže Coetzee.
"Sada možemo razviti terapije koje modificiraju bolesti koje ciljaju određene dijelove imunološkog sustava", kaže on. "Vidimo sveobuhvatnu ekspanziju strategija liječenja, što je doista dobra vijest."
Ovdje neurološki i istraživači koji razvijaju nove tretmane objašnjavaju najuzbudljivije dostupne lijekove za MS i na horizontu.
Multipla skleroza Liječenje # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab je genetski modificirano antitijelo koje uništava B stanice, tip imunološke stanice koja potiče imunološki sustav da napadne mozak i leđnu moždinu, kaže dr. Glanzman. potaknut B stanicama ", objašnjava on." Zašto je uzbuđenje? "
Injekcijska medicina protutijela prvi je proizvod koji pokazuje pozitivne rezultate studije u progresivnom obliku bolesti i uobičajenijim oblicima relapsa, za koje analitičari vjeruju učinili su to uvjerljivim liječenjem za liječnike, objavio je Reuters.
Rezultati iz ključne faze III studije lijeka u primarnoj progresivnoj multiploj sklerozi (PPMS) pokazali su da je ocrelizumab značajno smanjio napredovanje kliničke onesposobljenosti, s učinkom koji traje najmanje 12 tjedana, nastavlja se.
Potencijalni zamke:
"Zabrinjavamo se za bilo koji lijek koji [mijenja] imunološki sustav koji štiti tijelo od infekcije i raka", kaže dr. Glanzman
Međutim, učestalost štetnih događaja povezanih s ocrelizumabom, uključujući ozbiljne infekcije, također je slična placebo, prema Reutersu.Kao medicina koja se temelji na antitijelima, vjerojatno će biti skupo. U veljači 2016. godine, ocrelizumab (Ocrevus) dobio je "Proboj terapijske oznake" od strane FDA za liječenje primarnog progresivnog MS-a, prema Rocheu. Konačna odluka FDA-e o njegovom odobrenju očekuje se do kraja godine.
Liječenje multiple skleroze # 2: Korištenje matičnih stanica Liječenje pomaže mijelinskom omotaču regenerirati sintetičkim kemikalijama koje "uključe" molekulu nazvanu retinoid receptora gama u odraslih matičnih stanica u odrasloj dobi, kaže Jeffrey K. Huang, glavni istraživač lijeka na MS Society Cambridge centar za popravak mijelina, Sveučilište u Cambridgeu, England.
Ove molekule pomažu u transformiranju matičnih stanica odraslih u stanicama koje proizvode mijelin, nazvane "oligodendrocitima". "Za regeneriranje mijelina u MS, dovoljno oligodendrocita mora biti raspoloživo na [oštećenom] području", kaže Huang.
Zašto uzbuđenje? U MS , i živčana vlakna i stanice koje čine mijelin su oštećene, ali uvijek postoje nezrele oligodendrocitne stanice koje bi mogle teoretski zrele i pomažu u popravljanju mijelina.
To se dogodilo kada su glodavci ubrizgani u droge.
"Ovo je bilo osobito uzbudljiv jer to pokazuje mogući cilj lijeka za regenerativnu terapiju u MS-u i potencijalno novu aplikaciju za poznate lijekove [RXR lijekove] u popravljanju mijelina ", kaže Huang." Potencijalni zamke: "RXR lijekovi nisu testirani na bolesnika s MS , tako da je nejasno što bi mogli biti nuspojave ili u kojoj će fazi bolesti RXR lijekovi biti najučinkovitije. "RXR lijekovi poput bexarotena su u kliničkim ispitivanjima za druge bolesti , poput nekih vrsta raka, kaže Huang.
Bexarotene je, na primjer, odobrila Uprava za hranu i lijekove (FDA) 1 . godine za liječenje limfoma T-stanica. Potrebne su više studija prije nego što se mogu smatrati Za MS.
Liječenje multiple skleroze # 3: Teriflunomid
Oralni lijek, teriflunomid mijenja odgovore imunoloških T stanica, koji oštećuju mozak i kralježničnu moždinu u MS-u.
Zašto uzbuđenje?
U prvoj fazi ispitivanja u fazi 3, teriflunomid smanjio je stopu recidiva za čak 31,5% i smanjio broj lezija, ili ožiljaka, gdje imunološke stanice napadaju mijelinski omotač u mozgu. "Također smanjuje progresiju pacijenata s MS-om na invaliditet kod gotovo 30%." "To su impresivni rezultati", kaže Coetzee. "To je drugačije jer je to oralni lijek i cilja drugi dio imunološkog puta od ostalih trenutnih lijekova."
On predviđa vrijeme kada liječnici mogu koristiti kombinaciju lijekova, svaki koji cilja na neki drugi dio imunološkog sustava. Potencijalni zamke:
Može uzrokovati oštećenje jetre, kaže Coetzee. Čini se da lijek povećava jetrene enzime, što može biti rezultat oštećenih stanica ili upale, prema Mayo Clinic. Prema Nacionalnim institutima za zdravlje, problemi jetre bili su najizraženije kod bolesnika koji su već imali bolest jetre ili su uzimali druge lijekove koji su štetni za orgulje.
Također, "ako se morate prebaciti na drugi lijek, morate pričekati prije nego što se teriflunomid ispire iz vašeg sustava. "Istraživači još ne znaju točno koliko vremena.
Dostupnost:
FDA odobrila teriflunomid u rujnu 2012. Liječenje multiple skleroze # 4: Laquinimod
Laquinimod, jedanput dnevni oralni lijek, je mala, sintetička molekula koja smanjuje citokine, molekule koje luče imunološke stanice koje potiču upalu i privlače druge imunološke stanice da napadnu mozak, objašnjava Coetzee.
U jednoj od dviju faza 3 pokusa, istraživači su otkrili da je smanjena stopa recidiva za 23%, invalidnosti za 36%,
"Smanjuje proizvodnju citokina i smanjuje upalnu aktivnost" i atrofija mozga, ili gubitak živčanih stanica, od strane 33,8%.
Također, iskakanje pilule prikladnije je i udobnije za bolesnike s MS-om od ubrizgavanja ili infuzije lijekova. "Iako bolesnici mogu dati injekcije ili im dati voljenu osobu, većina bi radije ne bi se bavila nelagodom i neugodnostima". Kaže Coetzee. "Mjesečne infuzije zahtijevaju putovanje do mjesta infuzije ili liječničkog ordinacijskog ureda i provodeći nekoliko sati izvan radnog dana."
Oralne opcije su važne jer su prikladne i mogu poboljšati sukladnost. " Potencijalne zamke:
Neki bolesnici imali su privremene, povišene razine jetrenih enzima, što može signalizirati upalu ili oštećenje jetrenih stanica.
Ali laquinimod nije doveo do problema s jetrom u kliničkim ispitivanjima, kaže Coetzee. također nije pokazivala toliko koristi u usporedbi s placebom kao i neki drugi lijekovi ", kaže Coetzee. "Više podataka je potrebno da bi se pokazale njegove prednosti."
Dostupnost:
Početkom 2014. godine, europski regulatori preporučili su da se laquinimod ne odobri za marketing u Europi zbog rizika sigurnosti lijekova. Ipak, proizvođač ostaje predan razvoju laquinimoda u liječenju MS-a i nada se da će dobiti odobrenje FDA do 2018. godine. Liječenje multipleks skleroze # 5: alemtuzumab
Alemtuzumab, snažno antitijelo, uništava imunološke stanice T i B limfocita, mozga i kralježnice u bolesnika s MS-om, kaže dr. Aaron Miller, medicinski ravnatelj Corinne Goldsmith Dickinson centra za multiple sklerozu na Medicinskom fakultetu u Mount Sinai u New Yorku.
Zašto uzbuđenje? U studiji faze 2, osobe s MS-om imale su 74% smanjenje rizika od recidiva i 71% smanjenja rizika za invaliditet u usporedbi s interferonom beta 1-a, lijekom koji je odobren od strane FDA-e.
"Također je jedini lijek za MS koji je godišnji ", kaže dr. Miller. "Primjenjuje se intravenozno dnevno pet dana, a pacijent više ne liječi godinu dana." Druga godina pacijent ima samo tri dana liječenja.
Potencijalni zamke: Oko 3% MS bolesnici u fazi 3 su razvili imunološku trombocitopeničku purpuru (ITP), potencijalno ozbiljnu bolest koja smanjuje broj krvnih pločica potrebnih za zgrušavanje. Oko 20% bolesnika razvilo je probleme sa štitnjačom, kao što je nedirnuta ili preaktivna štitnjača.
"Te nuspojave mogu se upravljati s bliskim nadzorom liječnika", kaže Coetzee. [
] Neki bolesnici s MS-om također su imali alergijsku reakciju na infuziju, kaže on. Istraživači pokušavaju utvrditi tko bi mogao biti ranjiv.
Također, budući da alemtuzumab mijenja imunološki sustav, otvara pacijente na infekciju.
Dostupnost:
FDA je odobrila alemtuzumab u studenom 2014. za liječenje relapsnih oblika MS-a. Lijek se daje intravenoznim infuzijama - 5 uzastopnih dana u početku i 3 uzastopna dana godinu dana kasnije, priopćeno je iz FDA. Liječenje multipleksom skleroze # 6: Daclizumab
"Čini se da djelovanje deklizumab protutijela povećava broj imunološke stanice, nazvane prirodnim stanicama ubojica ", kaže dr. Miller." Njihova ekspanzija potiskuje T stanice koje uzrokuju upalni odgovor u bolesnika s MS-om. "Zašto je uzbuđenje?" U fazi 2 pokusa, dclizumab smanjili su stopu recidiva za 54%, broj lezija otkrivenih pomoću magnetske rezonancije (MRI) za 69% i rizik od onesposobljenosti za 57% na najnižoj dozi.
Također je prikladno: "Dajemo injekcijama da bolesnici može učiniti [jedno] jedno ubrizgavanje mjesečno ", kaže dr. Miller.
To je dosta poboljšanje: Većina lijekova za injekcije MS-a sada se mora dati tri ili više puta tjedno. Potencijalni zamke:
Kao i kod svih lijekova koji mijenjaju imunološki sustav, istraživači su zabrinuti zbog rizika infekcija, kaže Coetzee.
Dostupnost:
"FDA je odobrila daclizumab (Zinbryta) u svibnju 2016. za liječenje odraslih osoba s recidivnim oblicima MS-a Zdravlje žena: Koliko znate?
There's nema nadomjestak za dobro zdravlje, a kad je nestalo, često je zauvijek nestalo. Nemoj dopustiti da te prođe. Ispitajte svoje pametne s ovim ženskim zdravstvenim kvizom.
